Mazowsze. Prawie 140 mln zł na pionierką metodę leczenia chorób mózgu

To szansa na rozwój pionierskiej metody leczenia chorób mózgu. Mazowiecki Szpital Bródnowski otrzymał prawie 140 mln zł unijnego wsparcia. Jak informują władze Mazowsza, to pierwszy w Polsce tak zaawansowany projekt z wykorzystaniem terapii genowej. Jak zapewniają specjaliści, daje on realną szansę na przełom w leczeniu m.in. choroby Parkinsona. Natomiast badania będzie prowadzić zespół prof. Mirosława Ząbka, światowej klasy specjalisty w dziedzinie neurochirurgii.

Gigantyczny zastrzyk gotówki z funduszy europejskich zasili przełomowy projekt medyczny realizowany w Warszawie. Prawie 140 mln zł zostanie przeznaczonych na rozwój technologii, która może odmienić losy osób cierpiących na nieuleczalne dotąd schorzenia neurologiczne. Polska placówka ma szansę stać się globalnym liderem w walce z chorobą Parkinsona.

Nadzieja ukryta w genach

Choroba Parkinsona dotyka dziesiątki tysięcy osób w kraju i miliony na całym świecie, będąc drugą najczęstszą przyczyną degradacji układu nerwowego. Nowatorska metoda, nad którą pracują mazowieccy lekarze, odchodzi od tradycyjnego, farmakologicznego leczenia objawów na rzecz ingerencji u źródła problemu.

Kluczem do sukcesu jest precyzyjne wprowadzenie do mózgu specjalnego nośnika – tzw. wektora wirusowego. Przenosi on gen odpowiedzialny za wytwarzanie enzymów niezbędnych do prawidłowego funkcjonowania komórek nerwowych. Dzięki temu organizm pacjenta zyskuje narzędzia do samodzielnego łagodzenia skutków choroby, co pozwala drastycznie ograniczyć dawki przyjmowanych leków i znacząco poprawić sprawność ruchową.

Nowatorska terapia ma polegać na precyzyjnym podaniu do konkretnych struktur mózgu wektora wirusowego przenoszącego gen odpowiedzialny za produkcję enzymów kluczowych w procesie łagodzenia skutków choroby. Specjaliści będą badać, czy terapia z zastosowaniem genu dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC) pomoże w leczeniu pacjentów z chorobą Parkinsona. Pozwoli to spowolnić progresję choroby, poprawić funkcje motoryczne i jakość życia pacjentów, którzy nie będą już musieli przyjmować dużych dawek leków. Do realizacji projektu niezbędne jest pozyskanie przez szpital wektora wirusowego AAV2-hAADC. Badania będzie prowadzić zespół prof. Mirosława Ząbka, światowej klasy specjalisty w dziedzinie neurochirurgii.

– Jesteśmy najbardziej doświadczonym w Europie zespołem, który realizował już wiele projektów związanych z terapią genową mózgu. Celem projektu jest stworzenie własnej metody podawania infuzji domózgowej w chorobach neurozwyrodnieniowych i chcielibyśmy ją spopularyzować w całej Europie. Grant, który dostaliśmy, to nie jest jednostkowy pomysł, to konsekwentne realizowanie projektu, którego celem jest stworzenie tu w Polsce, na Mazowszu, własnej techniki podawania wektora, która sprawi, że w przyszłości terapia genowa stanie się możliwa, dostępna i wystarczająco niekosztowna, by mogli z niej korzystać pacjenci szerzej niż w tym eksperymencie klinicznym – zaznacza prof. dr hab. n. med. Mirosław Ząbek.

Europejski hub biotechnologiczny

Dzięki rekordowemu dofinansowaniu w wysokości blisko 150 mln zł (z czego niemal 140 mln zł to środki unijne), Mazowiecki Szpital Bródnowski wypracuje własne, autorskie techniki infuzji domózgowej. To strategiczny krok, który ma sprawić, że skomplikowana i droga terapia genowa stanie się w przyszłości powszechnie dostępna i tańsza.

Fundusze zostaną przeznaczone na:

• Zakup aparatury: Najnowocześniejszy sprzęt do badań i precyzyjnych zabiegów genowych.
• Infrastrukturę IT: Specjalistyczne oprogramowanie medyczne wspierające procesy terapeutyczne.
• Wyposażenie oddziału: Stworzenie bezpiecznej bazy dla pacjentów uczestniczących w programie.

Projekt jest częścią prestiżowej europejskiej platformy STEP, skupiającej się na technologiach o kluczowym znaczeniu dla globalnej konkurencyjności kontynentu. Sukces tego przedsięwzięcia nie tylko ugruntuje pozycję Mazowsza i stolicy jako ośrodka wyznaczającego światowe standardy w medycynie, ale przede wszystkim otworzy drzwi do leczenia innych chorób neurodegeneracyjnych, takich jak demencja czy zanik wieloukładowy.

Po zakończeniu fazy badań i potwierdzeniu skuteczności, opracowana metoda zostanie wprowadzona do katalogu standardowych procedur medycznych, niosąc realną pomoc chorym daleko wykraczającą poza ramy obecnego eksperymentu klinicznego.

Źródło: Mazowiecka Jednostka Wdrażania Programów Unijnych